Terapia gênica e suas aplicações no tratamento de doenças

Abstract

A terapia gênica é um procedimento que tem como base a introdução de material genético terapêutico em uma célula com o objetivo de substituição ou silenciamento de genes defeituosos, utilizando técnicas de DNA recombinante e de edição de genoma. Os vetores fazem a proteção e transporte do material genético para dentro da célula, a escolha ideal do vetor se faz dependendo do fim terapêutico e se pode escolher entre vetores virais e não virais. O uso da terapia gênica para o tratamento de doenças inicialmente foi pensado para doenças hereditárias monogênicas, entretanto, a maioria dos estudos hoje são direcionados para o tratamento de doenças adquiridas como o Câncer e a infecção por HIV. Embora existam muitas pesquisas e diversos meios de aplicação a terapia gênica mesmo sendo uma ótima promessa para o futuro tem diversos obstáculos para ultrapassar. O presente trabalho tem como objetivo descrever o que é a terapia gênica assim como sua aplicação usando como exemplo as doenças Câncer e infecção por HIV.